在腎臟病治療領(lǐng)域，創(chuàng)新藥物研發(fā)的浪潮正不斷奔涌向前。2025年6月4日至7日，第62屆歐洲腎臟協(xié)會大會（ERA 2025）如約而至，這場匯聚全球腎病學(xué)界前沿智慧的盛會，為諸多創(chuàng)新藥物、前沿技術(shù)提供了展示最新成果的舞臺。

在本屆年會上，港股創(chuàng)新藥企云頂新耀（1952.HK）的兩款重磅創(chuàng)新療法——用于IgA腎病的耐賦康和擁有全球權(quán)益的可用于膜性腎病患者的共價可逆BTK抑制劑EVER001發(fā)布多項最新臨床研究進展，引發(fā)業(yè)界廣泛關(guān)注。 

其中，EVER001治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗最新階段性數(shù)據(jù)顯示，EVER001高低兩個劑量組都取得了高臨床緩解率，且總體安全性和耐受性良好，未觀察到在其他共價非可逆BTK抑制劑上常見的有臨床意義的不良事件。這些結(jié)果支持EVER001具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力，而全球超過1000萬的患者群體，也預(yù)示著EVER001未來有望成為又一款重磅腎科藥物。

耐賦康9項最新研究則顯示，作為全球首個且唯一完全獲批IgA腎病適應(yīng)癥的對因治療藥物，其全面支持“對因治療、盡早治療、全部治療”的IgA腎病新管理策略，其IgA腎病一線基石治療的領(lǐng)導(dǎo)地位得到了進一步鞏固，從改變IgA腎病治療格局走向重塑治療標準。

 EVER001臨床試驗結(jié)果首秀

 據(jù)云頂新耀6月9日官微的消息，此屆大會上，公司新型BTK抑制劑EVER001的1b/2a期臨床試驗積極結(jié)果首次亮相。這款藥物對于原發(fā)性膜性腎病的治療展現(xiàn)出獨特優(yōu)勢，為該疾病治療困境帶來全新曙光。 

據(jù)悉，原發(fā)性膜性腎病作為僅次于IgA腎病的原發(fā)性腎小球腎炎，全球患者數(shù)量龐大。僅我國就約有200萬患者，而歐美和日本約有近22萬患者。更為嚴峻的是，超過1/3的原發(fā)性膜性腎病患者最終將進展為終末期腎病，且目前全球尚無獲批此適應(yīng)癥的藥物，臨床需求迫切。

作為一款潛在的同類最佳產(chǎn)品，EVER001具有共價可逆的優(yōu)勢、較好的選擇性、較強的靶點結(jié)合能力以及較少的脫靶毒性等，潛在用于治療包括原發(fā)性膜性腎病等腎臟疾病在內(nèi)的多種自身免疫性腎臟疾病，有望為全球逾1000萬患有原發(fā)性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節(jié)段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病的患者提供更多治療選擇。

云頂新耀在本屆年會上發(fā)布的報告顯示，截至2024年12月17日，正在進行中的EVER001的1b/2a研究收集到了更多患者的更長期數(shù)據(jù)，其中低劑量組10位患者隨訪至52周，高劑量組10位患者完成了24周治療。

初步數(shù)據(jù)顯示，EVER001在原發(fā)性膜性腎病的患者中有效且耐受性良好。這些結(jié)果支持EVER001具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力。低劑量組和高劑量組的抗-PLA2R自身抗體早在12周時已分別下降62.1%和87.3%，在24周時兩組的降幅均增至93%左右。低劑量組在36周蛋白尿水平較基線下降78.0%并于停藥后維持到第52周；高劑量組在24周即出現(xiàn)蛋白尿70.1%的下降。EVER001臨床總體安全性和耐受性良好，未觀察到在其他共價非可逆BTK抑制劑上常見的一些有臨床意義的不良事件。

云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示，“作為一款潛在同類最佳產(chǎn)品，EVER001有望為全球逾1000萬患有原發(fā)性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節(jié)段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病的患者提供更多治療選擇。在第62屆歐洲腎臟協(xié)會年會上披露的1b/2a期研究初步結(jié)果顯示，這款新一代BTK抑制劑在治療原發(fā)性膜性腎病患者中展現(xiàn)出療效，且總體安全性和耐受性良好。我們將繼續(xù)加速推進EVER001的全球臨床開發(fā)，以更快速度滿足患者的迫切臨床需求。”

耐賦康9項研究成果夯實一線治療地位

 同期，耐賦康在本屆歐洲腎臟協(xié)會大會上更是大放異彩，一口氣公布了9項最新研究成果，包括8項口頭報告和1項電子壁報，全面且深入地展現(xiàn)了其作為“對因治療、盡早治療、全部治療”IgA腎病新管理策略中的核心支撐。

尤其值得關(guān)注的是，其中有2項研究聚焦于耐賦康在“盡早治療”IgA腎病方面的顯著臨床獲益。一項NefIgArd研究的子分析顯示，在確診時間<0.6年的患者中使用耐賦康治療，蛋白尿降幅更大、eGFR獲益更大，獲得更顯著的腎功能保護和延緩疾病進展。這一發(fā)現(xiàn)提示盡早采用對因治療策略能夠更有效地遏制IgA腎病的病理進程，從而減少不可逆的腎單位丟失。另一項前瞻性研究顯示，對于確診6個月內(nèi)的IgA腎病患者，早期使用耐賦康除了降低致病性IgA的產(chǎn)生外，還可能更有利于控制炎癥反應(yīng)，減緩疾病進展。

另有2項研究聚焦于耐賦康“對因治療”。其中一項研究的摘要顯示，耐賦康可顯著降低國際公認的IgA腎病發(fā)病機制“四重打擊”學(xué)說中的第一、二和三重打擊中的標志物水平。另一項研究的摘要內(nèi)容表明，Gd-IgA1或多聚IgA可能成為指導(dǎo)耐賦康治療的生物標志物。

還有2項研究是關(guān)注耐賦康“全部治療”。其中一項分析的摘要內(nèi)容顯示，在基線eGFR較低和較高的患者中，耐賦康均能顯著降低尿蛋白肌酐比（UPCR）并維持腎功能，表明其在降低蛋白尿和保護腎功能方面效果顯著，且這種療效與基線eGFR無關(guān)。另一項多中心研究摘要內(nèi)容表明，接受耐賦康治療的患者蛋白尿逐漸下降，eGFR維持穩(wěn)定，且對于存在毛細血管內(nèi)皮細胞增生（E1）和新月體形成（C1）的患者，蛋白尿下降更顯著，表明這兩種活動性病變可以指導(dǎo)耐賦康的治療反應(yīng)。期待更多詳細數(shù)據(jù)發(fā)布。

在業(yè)內(nèi)看來，耐賦康是目前首個且唯一在中國、美國和歐洲獲得完全批準的IgA腎病對因治療藥物，這些新的臨床結(jié)果不僅為“對因治療”提供進一步的有力支撐，更對其“盡早治療”和“全部治療”給予可靠的臨床實證，夯實了耐賦康一線治療基石地位；不斷開展的真實世界的臨床研究為擴大耐賦康的疾病治療階段和擴大患者群體數(shù)量帶來更多科學(xué)依據(jù)，驗證“對因治療、盡早治療、全部治療”的臨床必要性，給耐賦康帶來更明確更廣闊的市場潛力。

腎科布局持續(xù)深化

從整體來看，云頂新耀在腎科領(lǐng)域的布局正持續(xù)深化且不斷拓展，以耐賦康和EVER001為代表的重磅產(chǎn)品，已然成為其在該領(lǐng)域開疆拓土的“利器”。

耐賦康作為一種腸道黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，是目前首個且唯一在中國、美國和歐洲獲得完全批準的IgA腎病對因治療藥物，并已獲改善全球腎臟病預(yù)后組織（KDIGO）發(fā)布的《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南（公開審查版）》和2025版《中國成人IgA腎病及IgA血管炎臨床實踐指南（預(yù)審版本）》雙重權(quán)威推薦。

在中國，這一藥物的商業(yè)化進程更是穩(wěn)步推進。2024年于中國大陸上市后，2025年5月正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局完全批準，取消了對蛋白尿水平的限制，讓更多患者得以受益。并且，其已被納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》，自2025年1月1日起正式實施。隨著臨床價值的不斷凸顯，耐賦康的市場潛力也在持續(xù)釋放。西南證券預(yù)計耐賦康峰值有望達50億元，交銀國際預(yù)計耐賦康長期峰值銷售將超55億元。 

而EVER001的出現(xiàn)，則進一步豐富了云頂新耀在腎科的產(chǎn)品矩陣。 

除了龐大的原發(fā)性膜性腎病患者群體，這款藥物還有望為IgA腎?。W美日患者約50萬）、微小病變性腎?。ㄖ袊颊?00-200萬，歐美日患者約4萬）、局灶節(jié)段性腎小球硬化（中國患者50-100萬，歐美日患者約8萬）和狼瘡性腎炎（中國患者40-60萬，歐美日患者約8萬）等諸多疾病的患者提供新的治療選擇。全球超過1000萬的患者群體，預(yù)示著EVER001未來有望成為又一款重磅腎科藥物。

云頂新耀的腎科布局，并不止步于藥品。與耐賦康配套的Gd-IgA1診斷試劑臨床研究正在推進患者入組工作，預(yù)計在2026年獲批上市。其可替代腎活檢輔助診斷，從而與耐賦康形成“診斷—治療”閉環(huán)，進一步提升整個腎科治療的精準度和有效性。

除了在腎科領(lǐng)域的精耕細作，云頂新耀還憑借強大的自研能力，在自免疾病和mRNA腫瘤治療性疫苗等其他藍海治療領(lǐng)域廣泛布局，開發(fā)擁有全球權(quán)益的多個創(chuàng)新產(chǎn)品。通過持續(xù)深化“雙輪驅(qū)動”戰(zhàn)略，云頂新耀已然進入自主研發(fā)和授權(quán)引進并進的模式，在專注高價值 “藍?！鳖I(lǐng)域的同時，致力于打造同類首創(chuàng)或同類最佳的創(chuàng)新療法。可以預(yù)見的是，在多款創(chuàng)新產(chǎn)品的助力下，云頂新耀有望實現(xiàn)業(yè)績的長期快速增長，未來將持續(xù)獲得市場的高度關(guān)注，其在資本市場的表現(xiàn)也愈發(fā)令人期待。