1月7日，晶泰控股（02228.HK）公布，其孵化企業(yè)溪礫科技（下稱(chēng)“ReviR”）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于小分子管線RTX-117用于治療腓骨肌萎縮癥 (CMT) 的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)》，將按計(jì)劃于2026年第一季度開(kāi)啟I期臨床試驗(yàn)。

據(jù)介紹，RTX-117是國(guó)內(nèi)首款針對(duì)CMT的1類(lèi)創(chuàng)新藥管線，也是ReviR與晶泰控股深度合作、借助AI+機(jī)器人輔助研發(fā)的一系列罕見(jiàn)病藥物管線中首個(gè)進(jìn)入臨床的項(xiàng)目。晶泰控股將獲得相應(yīng)的里程碑付款，并有權(quán)參與該管線的銷(xiāo)售分成及后續(xù)授權(quán)收益分成。此前，該管線已獲得美國(guó)FDA的IND批件與孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），可享受FDA優(yōu)先審評(píng)審批與更長(zhǎng)的海外市場(chǎng)獨(dú)占期。

CMT位列2018年國(guó)家衛(wèi)健委公布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》第17位，是一種進(jìn)展性強(qiáng)、致殘性高的罕見(jiàn)病。在全球范圍內(nèi)，CMT當(dāng)前在研管線稀缺，更無(wú)獲批上市藥物，RTX-117獲批進(jìn)入臨床，代表了中國(guó)在CMT療法全球研發(fā)中的突破性進(jìn)展。該藥物為ReviR與晶泰控股深度合作成果，基于晶泰控股的AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)，與ReviR自研的VoyageR AI和在CMT領(lǐng)域的長(zhǎng)期研究與經(jīng)驗(yàn)積累，快速實(shí)現(xiàn)從算法設(shè)計(jì)到臨床轉(zhuǎn)化的突破，再次驗(yàn)證了AI+RNA調(diào)控路徑在加速罕見(jiàn)病等重要疾病的創(chuàng)新療法突破中的關(guān)鍵作用。ReviR與晶泰控股還有多個(gè)在研管線項(xiàng)目合作，有望系統(tǒng)攻克罕見(jiàn)病的全球性治療難題，為更多無(wú)藥可醫(yī)的患者帶來(lái)新的希望。

晶泰控股董事局主席溫書(shū)豪表示，傳統(tǒng)藥物研發(fā)的經(jīng)濟(jì)性瓶頸長(zhǎng)期制約著罕見(jiàn)病治療的突破。AI驅(qū)動(dòng)的精準(zhǔn)藥物發(fā)現(xiàn)正在改變這一范式——RTX-117的臨床進(jìn)展，再次驗(yàn)證了晶泰平臺(tái)“從算法到臨床”的快速轉(zhuǎn)化能力，以及AI+RNA的研發(fā)路徑在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)中的巨大潛力。隨著數(shù)據(jù)與經(jīng)驗(yàn)的積累，AI模型的預(yù)測(cè)精度和管線產(chǎn)出率將持續(xù)提升，有望填補(bǔ)更多臨床空白，為患者、合作伙伴和投資人創(chuàng)造可持續(xù)的價(jià)值。

ReviR聯(lián)合創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)李陽(yáng)表示，ReviR聚焦無(wú)藥可治的患者群體與未被滿足的臨床需求，致力于利用AI、立足RNA功能，開(kāi)辟創(chuàng)新治療范式。RTX-117的臨床獲批，印證了ReviR與晶泰控股在AI+RNA領(lǐng)域深度碰撞出的創(chuàng)新爆發(fā)力。這不僅是一條管線的突破，更是研發(fā)范式的升維。

作為港股“AI+機(jī)器人”第一股，晶泰控股憑借“量子物理+AI+大規(guī)模機(jī)器人實(shí)驗(yàn)”的獨(dú)特技術(shù)閉環(huán)，構(gòu)建起行業(yè)領(lǐng)先的標(biāo)準(zhǔn)化、自動(dòng)化研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施與智能藥物研發(fā)平臺(tái)，橫跨小分子、抗體、多肽、ADC、分子膠等多種藥物形態(tài)，具備了規(guī)?；敵瞿芰?，已獲得全球前20大藥企中17家的長(zhǎng)期合作與信賴(lài)。

區(qū)別于自建管線的AI驅(qū)動(dòng)型藥企與生物科技公司，晶泰控股通過(guò)平臺(tái)化商業(yè)模式持續(xù)孵化創(chuàng)新管線：一方面為合作伙伴提供“從0到1”的創(chuàng)新突破并獲取里程碑付款，另一方面通過(guò)權(quán)益分成共享管線長(zhǎng)期價(jià)值，這種可量化、可復(fù)制的技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，正通過(guò)管線臨床進(jìn)展不斷轉(zhuǎn)化為可預(yù)期的規(guī)模化效益，通過(guò)廣泛參與并主導(dǎo)創(chuàng)新管線的研發(fā)，帶來(lái)穩(wěn)健的長(zhǎng)期增長(zhǎng)邏輯與廣闊價(jià)值空間。